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L'AFM-Telethon nasce da una convinzione e da un desiderio: curare malattie a lungo considerate incurabili. Per avere successo, l'associazione si è posta una regola d'oro: rigore ed efficienza.
L'Associazione persegue una strategia di interesse generale. L'innovazione scientifica, medica e sociale che promuove va a beneficio di tutte le malattie rare e delle persone con disabilità e fa progredire la medicina nel suo insieme.